Актуальні проблеми сучасних методів лікування муковісцидозу

Abstract

За даними Всесвітньої організації охорони здоров'я (ВООЗ), на сьогоднішній день муковісцидоз (кістозний фіброз) є одним з найпоширеніших рідкісних спадкових розладів у дітей європеоїдної раси. На жаль, повні дані про поширеність муковісцидозу (МВ) в Україні відсутні, однак за припущеннями Міжнародного дослідницького центру з муковісцидозу (Cystic Fibrosis Worldwide) кожен 400-ий новонароджений в нашій країні може бути потенційно хворим.Сучасні високоефективні модуляторні терапії (HEMTs) покращили прогноз для дітей із МВ і дане захворювання більше не вважається виключно дитячим, оскільки нові лікувальні підходи дозволяють пацієнтам жити довше та більш якісно, але з плином часу накопичуються звіти про випадки та дані спостережень, що описують різні несприятливі явища після початку терапії